index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Author contributions SR Spinal muscular atrophy Drug repurposing Axon guidance Optogenetics Cancer CN And CM contributed new reagents/analytic tools Human induced pluripotent stem cells And OG performed research Age-related macular degeneration CDNA microarrays Neurons Progeria Dystrophie Myotonique de type 1 Cellules souches pluripotentes Cellules souches pluripotentes humaines Retinitis pigmentosa Age-related Macular degeneration And SR and OG wrote the paper Anthropoids BMP4 Myotonic dystrophy type 1 Cellules souches embryonnaires humaines Drought AT Calcium imaging Cell therapy Stem cell Neuromuscular Junction Transcriptomics In vitro models RNA biology Axial Dystrophin Tissue engineering Abies alba Peau Autism Aging Trinucleotide repeat expansion Splicing Biologie du développement CM Transgenic mouse Thérapie cellulaire Transgenic mouse model Myotonic Dystrophy type 1 Spinal cord Huntington's disease Animal model Astrocytes Cell–cell communication Botulinum neurotoxins Autophagy AMPK Cellules souches induites à la pluripotence Induced pluripotent stem cells Biotic agents Ageing Carnosic acid Calcium indicators Forest Biomarker CHD4 Action potential duration Mécanismes moléculaires And OG analyzed data Mitochondria Regenerative medicine Brain Cellules souches humaines induites à la pluripotence Human pluripotent stem cells Neuromuscular junction Myotonic Dystrophy Flavivirus Amd Human pluripotent stem cell Differentiation Human Amyotrophie spinale infantile Myelin Arrhythmogenic cardiomyopathy Pluripotent stem cells AS Pathological modeling Biologie cellulaire Astrocyte Antiviral Acoustic cues Transplantation Neurodegenerative disease Myotonic dystrophy Oligodendrocytes Duchenne muscular dystrophy And OG designed research Aminopyrimidines Jonction neuromusculaire Calcium channels Alternative splicing

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